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Roma, 26 lug. (Adnkronos Salute) - Nuova linfa per la ricerca
sulle malattie genetiche: a sette mesi dalla consueta maratona
televisiva sono stati assegnati i finanziamenti ai migliori progetti
selezionati dalla Commissione medico scientifica di Telethon con
metodi rigorosamente meritocratici. In totale - annuncia una nota - i
fondi stanziati quest'anno dalla Fondazione per progetti di ricerca
che si svolgeranno in istituti di ricerca pubblici e privati non
profit ammontano a 12,3 milioni di euro, 2,3 milioni in più rispetto
al 2009.
Con questi soldi, raccolti grazie alla generosità degli italiani
- prosegue la nota - saranno finanziati 40 progetti incentrati su
diverse patologie di origine genetica, che coinvolgeranno 73
laboratori di ricerca distribuiti sull'intero territorio nazionale. A
conferma della tendenza registrata negli ultimi anni, sono sempre di
più gli studi che prevedono lo sviluppo di approcci terapeutici: la
metà degli ultimi programmi finanziati si propone infatti di mettere a
punto possibili strategie di cura su modelli di laboratorio o da
testare sull'uomo. È il caso per esempio della terapia genica per
l'amaurosi congenita di Leber, una rara forma di cecità ereditaria:
dopo averne già dimostrato la sicurezza e l'efficacia su 12 pazienti
(di cui 5 italiani), i ricercatori della Seconda Università di Napoli,
in collaborazione con l'Istituto Telethon di genetica e medicina
(Tigem) e il Children's Hospital di Philadelphia, proseguiranno con la
sperimentazione su altri 12 pazienti (di cui 3 italiani).
I nuovi progetti riguarderanno sia malattie già ampiamente
studiate dalla ricerca Telethon, per esempio distrofia muscolare,
fibrosi cistica, talassemia, sia 'new entry' come l'alcaptonuria o la
sindrome di Angelman. Non mancano, inoltre, studi su forme genetiche
di malattie ad ampia diffusione, come l'epilessia, il morbo di
Parkinson o di Alzheimer: lavorando sulle varianti ereditarie più rare
i ricercatori possono scoprire numerosi aspetti in comune con quelle
più diffuse che riguardano milioni di persone nel mondo.
Ma non è tutto: la novità di quest'anno
sono infatti i 'Program Project': l'obiettivo di questo nuovo tipo di
finanziamento - 1,4 milioni di euro nel primo anno, fino a un totale
di oltre 4 milioni di euro su 3 anni - è favorire la sinergia tra
gruppi di ricerca eccellenti che possano mettere insieme le proprie
competenze su determinate patologie genetiche e avvicinarsi al
traguardo finale della cura molto più velocemente che se lavorassero
da soli.
Fulvio Mavilio del Centro di medicina rigenerativa Stefano
Ferrari dell'Università di Modena e Reggio Emilia coordinerà il
programma sull'epidermolisi bollosa, malattia genetica della pelle;
Massimo Zeviani dell'Istituto neurologico Carlo Besta di Milano si
occuperà invece del programma sulle malattie mitocondriali, dovute a
un malfunzionamento delle centrali energetiche delle nostre cellule.
Infine, il programma coordinato da Carla Taveggia della Fondazione
Centro San Raffaele del Monte Tabor di Milano sarà incentrato sulle
neuropatie demielinizzanti, causate da una perdita del rivestimento
isolante dei nervi. Altra novità è l'adesione di Telethon al movimento
dell'open access: se la missione di Telethon è sostenere e promuovere
la ricerca scientifica volta alla cura delle malattie genetiche,
ottimizzare la diffusione dei propri risultati attraverso un accesso
on line gratuito è il modo migliore per far sì che la ricerca
finanziata sia a disposizione del resto della comunità scientifica, ma
anche dei pazienti e dei donatori.
D'ora in avanti, infatti, tutti i ricercatori saranno invitati a
depositare una copia delle pubblicazioni scientifiche frutto dei loro
progetti Telethon in un archivio ad accesso gratuito chiamato UK
PubMed Central: fondato nel 2007 da otto enti non profit inglesi che
finanziano ricerca scientifica, tra cui la Wellcome Trust, Ukpmc
contiene già quasi 2 milioni di articoli scientifici e aspira a
diventare la principale fonte di informazione per la comunità
medico-scientifica dell'intera Europa. Telethon è una delle prime
organizzazioni non profit europee che hanno aderito, nonché l'unica
italiana. "Siamo molto soddisfatti di com'è andata - dichiara Lucia
Monaco, direttore scientifico di Telethon - la Commissione ha lavorato
con competenza e attenzione agli obiettivi di Telethon. Inoltre,
quest'anno abbiamo potuto premiare un maggior numero di progetti
rispetto al 2009, riportando la percentuale di successo vicina al
valore ideale del 20% dal quale l'anno scorso, per limitatezza di
fondi, ci eravamo allontanati significativamente".
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